Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS) a partnerská Roche ve středu oznámily, že experimentální lék sefaxersen splnil primární cílový parametr v předběžné analýze studie fáze 3 u IgA nefropatie. Pro Ionis jde o klíčový vývojový mílník v rámci licenční smlouvy s Roche.
Studie IMAgINATION prokázala statisticky významné snížení proteinurie oproti placebu po 37 týdnech, měřeno poměrem bílkoviny a kreatininu v 24hodinovém sběru moči. Proteinurie je u pacientů s tímto onemocněním markerem poškození ledvin.
Do studie bylo zařazeno 459 účastníků, randomizovaných k podávání sefaxersenu nebo placeba po dobu 105 týdnů. Lék se aplikuje jednou měsíčně formou subkutánní injekce určené k samopodání. Bezpečnostní profil odpovídal dříve zveřejněným údajům, nové bezpečnostní signály se neobjevily.
Studie bude pokračovat zaslepeně dál, cílem je vyhodnotit vývoj funkce ledvin v horizontu dvou let podle odhadované glomerulární filtrace ve 105. týdnu. Obě společnosti plánují prezentovat předběžná data na nadcházejícím odborném kongresu a předat výsledky zdravotnickým úřadům.
Co úspěch znamená pro licenční smlouvu
Sefaxersen je antisense oligonukleotid potlačující tvorbu faktoru B. Roche si lék licencovala od Ionis pro léčbu onemocnění zprostředkovaných komplementem. Podle dohody Ionis za dosažené mílníky obdržel počáteční platby, licenční poplatky a platby za vývojové mílníky. Splnění primárního cíle fáze 3 zakládá nárok na další platby za regulační a prodejní mílníky spolu s odstupňovanými licenčními poplatky z čistých tržeb, pokud lék projde schválením.
IgA nefropatie, známá také jako Bergerova choroba, je chronické autoimunitní onemocnění ledvin, které celosvětově postihuje ročně nejméně 25 dospělých z milionu. Diagnostikuje se obvykle před 40. rokem věku a až u 50 % pacientů vede do 20 let od diagnózy k terminálnímu selhání ledvin. Velikost této populace je důvodem, proč trh sleduje komerční potenciál programu.
Společnosti nezveřejnily konkrétní čísla z předběžné analýzy ani harmonogram případného podání žádosti u regulačních úřadů.